重大突破！广药白云山1.1类抗肿瘤新药BYS10片进入关键注册临床试验

9月15日，广州白云山医药集团股份有限公司发布关于分公司药物进入关键性临床试验的公告，白云山制药总厂研发的选择性RET小分子抑制剂BYS10片收到国家药品监督管理局药品审评中心的反馈意见，同意BYS10片未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市。这预示着BYS10片进入关键注册临床试验，有望成为国产创新抗肿瘤药物的代表性产品，RET突变实体瘤将迎来治疗领域新突破！

《广州白云山医药集团股份有限公司关于分公司药物进入关键性临床试验的公告》

中国每年新发RET突变肿瘤患者约7万人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突变甲状腺癌，长期以来是临床治疗的难点。传统化疗和免疫治疗方案有效率不足20%，且常伴随高血压、蛋白尿等明显副作用，耐药性与脑转移问题更是显著拉低患者的生存预期。

白云山制药总厂实验室

BYS10片是白云山制药总厂自主研发的高选择性RET抑制剂，其适应症为非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等晚期实体瘤。白云山制药总厂于2022年1月获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，截至2025年8月，该项目已投入研发费用人民币近1.5亿元；该项目未来如获批上市，将可能为患者带来全新的治疗选择和更多的生存机会。

目前，全球仅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）两款RET抑制剂新药获批上市，BYS10片是1.1类抗肿瘤新药，化学结构新颖，成药性良好，临床优势明显。

高选择性及抗耐药性。BYS10可精准抑制RET靶点，避免影响正常细胞，从而显著减少高血压、蛋白尿等常见不良反应；同时对V804、G810等耐药突变仍保持活性，为耐药患者提供继续治疗的可能。

广谱抗肿瘤活性。ASCO2025披露的数据显示，在51例可评估疗效的患者中，BYS10的客观缓解率（ORR）达到62.5%，疾病控制率接近90%。细分病种中，RET融合肺癌的有效率为60%，甲状腺癌达83.3%，甲状腺髓样癌则为50%，显示出广泛的适用潜力。

安全性良好且能控制脑转移。绝大多数药物相关不良反应为1-2级，经对症处理可缓解；更值得关注的是，在4例脑转移患者中，1例实现颅内病灶完全消失，3例达到有效控制，弥补了当前RET靶向治疗在脑转移领域的不足。

白云山制药总厂研发大楼

从直面未满足的临床需求，到突破现有治疗局限，BYS10片的进展不仅体现了白云山制药总厂“以患者为中心”的研发理念，也展现出企业在创新药研发领域日益增强的实力与担当。

近年来，白云山制药总厂以国家级企业技术中心为平台，构建了多层次的创新体系。近五年已获得授权发明专利60多项（含国际专利7项），拥有6个1类新药在研，其中BYS10片已获中、美两国临床许可；TRK抑制剂研发实力处于国内第一梯队；基于国医大师经验方转化的中药1.1类新药BYS30颗粒也已获批临床。未来企业将继续聚焦生殖健康、抗感染、心脑血管、肿瘤精准治疗等核心领域，着力突破“卡脖子”技术，推动医药健康产业高质量发展。