医药市场或将进入“核酸药时代”

“随着全球首个非罕见病领域小核酸药物英克司兰的成功获批，核酸药物迎来飞速发展期，医药市场或将进入‘核酸药时代’。”北京协和医学院教授蒋澄宇接受新华社“新华健康”记者专访时表示。

　　蒋澄宇说，核酸药物的研发应用前景广阔。“近年在我国获批上市的Inclisiran，是基于GalNAc递送载体的小RNA药物，只需每六个月注射一次，未来有可能替代相应靶点的小分子化药和蛋白抗体药。”蒋澄宇说，降脂药Inclisiran每针定价高昂，但依然一针难求，反映出核酸药市场的巨大需求和潜力。

　　事实上，小核酸药物离我们并不遥远。“我们喝的中药汤汁里就天然存在小核酸。”蒋澄宇向记者介绍，她的研究团队对中药汤剂体进行科学解析后，发现仅占汤剂总质量0.5%至2.5%的汤剂体，就集中了主要的药效成分。这意味着人工合成仿生中药汤剂体也将成为未来创新性药物一大研发方向。“我们建立了多个分析模型，并且现在已有20多种人工合成仿生中药进入了新药研发阶段。”蒋澄宇透露。

　　据了解，依托本草数据库可以进行核酸药物的研发和中药处方设计优化，即根据靶点，可以从本草数据库中预测和筛选有效的小RNA药物；根据对某疾病有效的中药，在该中药来源的小RNA中筛选药物；根据病人检测出的差异基因，进行中药饮片的创新处方设计。

　　为更全面地评估草药的科学价值和治疗效果，蒋澄宇团队还创新性地提出了“本草指数”概念。蒋澄宇表示，本草指数包括大部分草药的已知药用有效成分。每一种中药都可能有一个独特的本草指数，可以作为不同批次中药或成药之间质量控制的综合衡量标准。（ 记者 邓婕 邓林如 实习生 崔诗扬 杜奕辰）